I farmaci a bersaglio molecolare (anche denominati agenti biologici) sono medicamenti che sfruttano per la loro azione dei bersagli il più possibile tipici delle cellule tumorali.
Di fatto, non sono comunque esenti totalmente da effetti secondari potendo interagire con bersagli presenti anche (totalmente o parzialmente) su cellule di tessuti normali.
I bersagli possibili sono dei recettori di membrana che presiedono alla regolazione della replicazione cellulare, dei recettori presenti all'interno della cellula o dei regolatori della formazione di nuovi vasi sanguigni deputati alla nutrizione del tessuto tumorale (antiangiogenetici).
La ricerca in ambito oncologico è maggiormente rivolta verso la modulazione dei segnali di crescita e dei fattori di proliferazione cellulare piuttosto che sul versante citotossico (uccisione diretta ed indiscriminata delle cellule).