Sì, il diabete potrebbe avere i giorni contati. Una nuova sperimentazione terapeutica ha recentemente mostrato di poter ripristinare normali livelli di glicemia su cavie animali affetti da diabete di tipo 1. Un risultato promettente che, secondo i ricercatori, può essere facilmente esteso anche all’uomo.
Tramite una specifica terapia genica, è stato infatti possibile rimettere in moto le famose cellule beta del pancreas, responsabili della produzione di insulina, per poter dunque stabilizzare il livello di glucosio nel sangue nei ratti con diabete di tipo 1.
Ma facciamo un passo indietro.
Per capire le reali potenzialità di questa nuova frontiera terapeutica, è necessario ricordare che il diabete di tipo 1 rientra nella grande categoria delle malattie autoimmuni: le cellule beta del pancreas sono attaccate e distrutte a causa di un’anomalia del sistema immunitario, che le interpreta come corpi estranei, dunque da eliminare. Così, i pazienti sono obbligati a iniettarsi insulina a vita per poter supplire alla mancata produzione di questo ormone, che risulta fondamentale per metabolizzare lo zucchero assunto tramite normale alimentazione.
Qualcosa sta cambiando? Sfogliando lo studio pubblicato sulla rivista Cell, la risposta sembra essere affermativa. Ecco spiegato il perché.
Come funziona la nuova terapia per la cura del diabete
Purtroppo, a causa di questa famosa anomalia del sistema immunitario, tutte le terapie messe in campo sino ad oggi non hanno portato ai risultati sperati. Rimpiazzare le cellule beta danneggiate non sembrava essere possibile. Ecco dunque che da oltreoceano è stato messo a punto un nuovo approccio: impiantare cellule beta nei pazienti malati non aveva più senso. Queste, infatti, sarebbero stato colpite dal sistema immunitario, e ridotte subito all’inefficienza.
Si è deciso, dunque, di agire in modo diverso dal solito. Tramite un virus adeno-associato (assolutamente innocuo, perché incapace di riprodursi) hanno infatti trasportato due proteine, Pdx1 e MafA, che servono a far sviluppare, maturare e proliferare le cellule beta all’interno del pancreas. L’obiettivo era quello di utilizzare Pdx1 e MafA per “riprogrammare” le cellule alfa (situate, come le cellule beta, a livello delle isole di Langhans nel pancreas e responsabili della produzione di glucagone), per poi trasformarle in cellule beta.
La sperimentazione ha portato a un risultato inaspettato. Le nuove cellule beta, infatti, hanno resistito ben oltre quattro mesi all’attacco del sistema immunitario. Non solo. Sono riuscite a ripristinare la secrezione di insulina, hanno normalizzato la glicemia e, dunque, hanno arrestato il meccanismo all’origine del diabete.
Qualche perplessità, tuttavia, rimane. Una delle principali preoccupazioni dei ricercatori è rappresentata dal fatto che, alla fine dei quattro mesi, le cavie sono tornate a sviluppare il diabete. La cura, dunque, potrebbe non essere definitiva?
«La protezione dal diabete nei topi non è permanente. Alcuni studi suggeriscono infatti che i meccanismi dell’organismo dei topi siano molto accelerati. Quattro mesi nei topi potrebbero tradursi in diversi anni negli esseri umani» – hanno precisato i ricercatori della University of Pittsburgh School of Medicine, autori dello studio.
Dai topi all’uomo: aumentano le speranze
Curati i topi, si passa ai primati, per poi effettuare trials clinici su donne e uomini. Le speranze sono alte. «Le nuove cellule ottenute con la nuova terapia si mostrano leggermente differenti a livello genetico dalle normali cellule beta. È questo il motivo che consente loro di vivere più a lungo, senza essere attaccate dal sistema immunitario» – hanno spiegano i ricercatori, ora concentrati sui primati in attesa che la FDA, il corrispettivo della nostra Agenzia del Farmaco in USA, dia il via libera alla sperimentazione sull’uomo.
Studi sui pazienti con diabete di tipo 1 e diabete di tipo 2 sono infatti previsti in un futuro molto prossimo. «E il trattamento sarà molto sicuro – tranquillizzano gli studiosi – Il virus che veicola le proteine viene immesso nel pancreas tramite una procedura non chirurgica: ciò evita l’assunzione di immunosoppressori o altri medicinali, dato che il rischio di infezione è nullo».