Una gran bella notizia ci arriva dal Regno Unito: una piccola paziente di un anno, colpita da leucemia e purtroppo in fase terminale è guarita, per la prima volta al mondo, grazie alla terapia genica.
Il caso
La paziente, considerata senza alcuna speranza, è stata sottoposta in extremis a una cura genica/cellulare, studiata da alcuni ricercatori britannici e dalla società francese di biotech Cellectis, con l’obiettivo ambizioso di ricreare delle cellule immunitarie sane, in grado di distruggere le cellule leucemiche o “blasti”.
I medici del Ormond Street Hospital (GOSH) non hanno quasi creduto ai loro occhi. Somministrando ogni giorno una piccola dose di 1 mm per infusione della terapia altamente sperimentale, a base di cellule modificate geneticamente, in due mesi (tempi record) la leucemia è scomparsa.
“Quasi un miracolo”
Quello che sembra essere un miracolo è uno dei più grandi progressi della scienza nella lotta contro questo infimo tumore. Il professore Paul Veys, direttore del centro per il trapianto del midollo al Ghosh, ha anche lui parlato di “quasi un miracolo”, affermando con gioia che ora la piccola è a casa.
Il trattamento di ingeneria genica cellulare è stato studiato da un team di ricercatori del Gosh e dell’University College London (UCL), con la collaborazione della società di biotech francese Cellectis, che ha deciso di finanziare le sperimentazioni cliniche per il prossimo anno.
Cosa prevede la terapia?
La terapia prevede l’aggiunta di due nuovi geni a cellule linfociti T (globuli bianchi) da un donatore sano, rendendoli armi efficaci contro la leucemia. Usando una tecnologia di ingegneria genetica chiama Talen, una sorta di “forbice molecolare”, i ricercatori sono riusciti a rimuovere geni specifici e ad alterare in modo utile i linfociti T: i linfociti sono stati resi ” invisibili” a una sostanza sviluppata dalla leucemia che solitamente li elimina; dopo, questi ultimi sono riprogrammati solo per eliminare le cellule malate.
Un grande passo avanti, una grande speranza per molti.
