Una nuova ricerca fornisce ulteriori prove che il trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe potrebbe essere un valido trattamento contro la sclerosi multipla. Una volta trovata la procedura, si è scoperto che il trapianto è in grado di fermare la progressione della malattia per 5 anni, in quasi la metà dei pazienti trattati.
Le cellule staminali per combattere la sclerosi multipla
L’autore principale dello studio è il dr. Paolo Muraro, del Dipartimento di Medicina presso l’Imperial College di Londra nel Regno Unito, che, insieme ai colleghi, ha recentemente riportato i risultati sulla rivista JAMA Neurology.
I risultati arrivano solo una quindicina di giorni dopo un altro studio che ha rivelato il successo di un trattamento simile su un piccolo gruppo di pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS). Tuttavia, il dr. Muraro e la squadra avvertono che ulteriori studi sono necessari per determinare l’efficacia e la sicurezza del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche, dopo che un piccolo numero di pazienti sono morti entro 100 giorni dal trattamento.
Con la tecnica del trapianto autologo delle cellule staminali ematopoietiche, le cellule staminali del paziente vengono raccolte. Il paziente è quindi soggetto a chemioterapia ad alte dosi per eliminare eventuali cellule malate.
Successivamente, le cellule staminali raccolte vengono rimesse nel sangue del paziente, allo scopo di riavviare la normale produzione di globuli. In termini semplici, il trapianto autologo delle cellule staminali ematopoietiche azzera il sistema immunitario.
“Sapevamo che questa trattamento di riavvio e ripristino del sistema immunitario avrebbe apportato dei rischi, ma non sapevamo quanto a lungo sarebbero durati i benefici“, ha osservato il dottor Muraro.
Stop alla progressione della malattia
Per effettuare il loro studio, i ricercatori hanno valutato i dati provenienti da 25 centri di trattamento in 13 paesi, individuando 281 pazienti con sclerosi multipla che avevano subito il trapianto autologo delle cellule staminali ematopoietiche tra il 1995 e il 2006. Di questi pazienti, il 78% aveva una forma progressiva di sclerosi multipla.
Utilizzando la Expanded Disability Status Scale (EDSS), il team ha valutato la sopravvivenza dalla progressione dei pazienti a 5 anni dal trattamento e gli eventuali miglioramenti nei sintomi della sclerosi multipla.
Un punteggio EDSS zero non rappresenta un handicap, 7 rappresenta l’uso di una sedia a rotelle, mentre il 10 rappresenta la morte per sclerosi multipla. All’inizio dello studio, i pazienti avevano un punteggio EDSS di 6.5. Nel complesso, i ricercatori hanno provato che il 46% dei pazienti non aveva alcuna progressione della malattia nei 5 anni dopo il trattamento.
I pazienti affetti da sclerosi multipla, con sintomi caratterizzati da attacchi infiammatori, seguiti da periodi di remissione, hanno ottenuto i migliori risultati, con il 73% di loro che non ha sperimentato nessun peggioramento dei sintomi nei 5 anni dopo il trattamento con il trapianto di cellule staminali.
Inoltre, i pazienti hanno sperimentato dei piccoli miglioramenti nei sintomi della sclerosi multipla dopo il trapianto delle cellule staminali. I pazienti con sclerosi multipla progressiva hanno visto il loro punteggio EDSS aumentato da 0,14 dopo un anno dal trattamento, mentre i pazienti con sclerosi multipla in remissione hanno sperimentato un aumento dello 0,76 nel loro punteggio EDSS.
I pazienti con un’età più giovane, che avevano subito poche immunoterapie prima del trapianto di cellule staminali e con un punteggio più basso di EDSS, hanno anche mostrato risultati migliori con il trapianto delle cellule.
Il trattamento comporta un piccolo rischio di morte
Anche se questi risultati sono promettenti sull’uso del trapianto autologo delle cellule staminali ematopoietiche per i pazienti con sclerosi multipla, il team fa notare che ci sono stati 8 morti nei primi 100 giorni dopo il trattamento, che sono stati correlati al trattamento.
Il trapianto autologo delle cellule staminali ematopoietiche comporta la chemioterapia aggressiva, che può seriamente indebolire il sistema immunitario e aumentare la suscettibilità alle infezioni.
“In questo studio, che è il più grande studio di follow-up a lungo termine di questa procedura che sia mai stato effettuato fino ad ora, abbiamo dimostrato che possiamo congelare la malattia di un paziente e impedirle di peggiorare, per un massimo di 5 anni. Tuttavia, dobbiamo tener conto del fatto che il trattamento comporta un piccolo rischio di morte e la sclerosi multipla è una malattia che non porta immediatamente ad un pericolo di vita“, questo è ciò che ha dichiarato il dr. Paolo Muraro.
Il Dr. Muraro osserva che questo studio ha escluso un gruppo di pazienti affetti da sclerosi multipla che non aveva ricevuto il trattamento, evidenziando ulteriormente la necessità di ulteriori studi per valutare la sicurezza e l’efficacia del trapianto autologo delle cellule staminali ematopoietiche.
“Abbiamo urgente bisogno di trattamenti più efficaci per questa condizione devastante e un ampio studio randomizzato controllato di questo trattamento dovrebbe essere il prossimo passo“, aggiunge.
